重大新药创制（国家重大科技专项）

重大新药创制(国家重大科技项目)

作为“十三五”期间国家“重大新药创制”成果之一，我国完全自主知识产权的靶向药物——替他昔普，近日经国家美国食品药品监督管理局批准正式上市。打破了跨国药企的垄断，成为继葛兰素史克靶向药之后，全球第二个治疗系统性红斑狼疮这种“不朽癌症”的生物靶向药。

作为全球首个双靶点治疗系统性红斑狼疮的国家创新生物新药，历时13年自主研发的替他昔洛韦首次在国内上市，开启了系统性红斑狼疮“双靶点治疗”时代。

中南大学湘雅二医院风湿免疫科主任医师李芬教授介绍，长期以来，只有跨国药企葛兰素史克的贝力妥珠单抗用于治疗系统性红斑狼疮。在“十三五”期间国家“重大新药创制”的推动下，这一次，中国药企荣昌生物自研泰特斯普终于获得成功，有望为世界做出更多“中国贡献”。

“由于一系列技术突破，Tetasip已先后在中国、美国、欧盟、俄、韩、日等国家和地区获得专利授权，美国美国食品药品监督管理局也授予其快速审批通道资格，有望加速其在全球多个国家上市。”李芬说。

红斑狼疮是一种自身免疫性结缔组织疾病，其中系统性红斑狼疮是最常见也是最严重的一种。“这种病多发生在20岁至40岁的女性身上，我国患者早已超过百万。”李芬说。

事实上，红斑狼疮绝不是简单的皮肤病。其病变会涉及多个器官和系统，75%的系统性红斑狼疮患者会出现肾脏损害，严重时可危及生命。同时，由于反复复发，难以治愈，人们也很难去谈论它。

根据《2020年中国系统性红斑狼疮诊疗指南》，系统性红斑狼疮的治疗除了靶向药物外，还需要糖皮质激素、免疫抑制剂等传统治疗药物的帮助。但是，长期使用传统治疗药物引起的不良反应也极其严重。据统计，长期大剂量使用糖皮质激素的患者中，约有60%会造成不可逆的器官损害，甚至诱发感染、骨坏死等严重不良反应。而免疫抑制剂的细胞毒性更强，其引起的肝毒性和肾毒性同样严重。

“最终，大约70%至80%的系统性红斑狼疮患者会死于感染等并发症。”山东大学齐鲁医院风湿科主任医师李兴福教授透露。

如何减少复发和药物不良反应已成为国内外学术界的重要研究方向。

随着医学的发展，生物靶向药物也在不断尝试新的探索。临床研究发现，B淋巴细胞是系统性红斑狼疮发病机制的核心，BLyS和APRIL是B细胞分化成熟的关键细胞因子。经过13年的研发，作为全球首个BLyS/APRIL抑制剂，Tetaxetil已经能够阻断BLyS和APRIL细胞因子与受体的结合，从而达到治疗系统性红斑狼疮的目的。

同时，新的双靶点机制也有望解决药物不良反应问题。Taxipeg是重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白，是基因序列片段的优化融合蛋白结构，具有相对较高的生物活性和安全性。

更重要的是，随着这种双重靶向药物的上市，也向世界证明，在重大疾病领域，中国原生原研药也有能力更好地满足患者的临床需求。

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