治疗阿尔茨海默病的新药(阿尔茨海默病终于得救了?)
这是否意味着老年痴呆症可以治愈?今天,我们邀请神经科学大师庄世立来和大家谈谈这件事。
什么是老年痴呆症?
首先我们来说说阿尔茨海默病,它熟悉的名字叫阿尔茨海默病。
但中华医学会从未使用过“阿尔茨海默病”这个名称,也反对使用“阿尔茨海默病”这个名称,因为阿尔茨海默病本身并不是痴呆,“痴呆”一词会给患者及其家属带来歧视,增加心理压力,导致部分患者不愿就医。
阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病,主要见于老年人。目前世界上有近4000万阿尔茨海默病患者。
和美国前总统罗纳德·里根、英国铁娘子撒切尔、《百年孤独》的作者加西亚·马尔克斯等众多知名名人一样,他们晚年都深受老年痴呆症的困扰。
上半年播出的《一切都好》中的苏大强也是如此。
图片来源:《一切都很好》剧照
在中国,大约有900万65岁以上的老年痴呆症患者。
可能和大家想象的不一样。阿尔茨海默病不仅仅是记忆力丧失,它是一种致命的疾病。患者通常在8到10年内死亡。常见的死亡原因是营养不良或肺部感染。
是老年人的第四大死因(仅次于心脏病、癌症和心脑血管意外)。
不幸的是,我们仍然不知道阿尔茨海默病的病因,也没有非常有效的治疗药物。
目前医学界能做的,就是尽早介入老年痴呆症患者,也就是所谓的“三个早晨”——早发现、早诊断、早治疗。既然病是“不治之症”,那新药是什么?
02
Aducanumab真的有效吗?
首先纠正一点,有媒体称“全球首个阿尔茨海默病治疗药物”,这种描述深圳生活网是不正确的。在Adunamab之前,世界市场上有几种阿尔茨海默病药物。
阿尔茨海默病药物研发是失败率最高的领域。
从1998年到2011年,全球主要制药巨头和大学共研究了104种药物并进入临床试验,101种失败。其余3种通过检测的药物均为非特异性药物,这些药物的平均疗效不超过半年。
30:1的失败率比九死一生还要悲惨。如此高的失败率几乎是人类药物研究史上的记录。
阿尔茨海默病药物失败的重要原因之一是我们直到现在才知道阿尔茨海默病的病因。
目前主要有两种假设:
假设A:-淀粉样蛋白过度表达形成的淀粉样斑块(A)
Tau蛋白假说:Tau蛋白过度磷酸化后假折叠形成的神经纤维缠结
淀粉样斑块和神经纤维缠结会导致脑细胞死亡,并导致阿尔茨海默病。
此外,还有一些其他假说,如麻疹病毒假说、疱疹病毒假说和炎症假说。
让我们回到药物Adunamab。
Adunamab是蔡威和百健公司共同研发的新药。它主要结合阿尔茨海默病患者大脑中的蛋白质A,并通过激活免疫系统来去除这些蛋白质。原理其实和过去很多老年痴呆症药物一样。
然而,今年3月,adunazumab被宣布无效,临床试验终止。
终止的原因是在人体临床试验中不能达到预期结果。对于药企来说,及时止损是非常必要的,不应该为了一种看不到希望的药物继续烧钱。
然而,该药昨天起死回生,其重生的原因是研究人员重新分析了患者数据,发现使用10 mg/kg剂量组患者的认知能力明显提高,这主要体现在对CDR-SB和MMSE的评价上。
治疗12个月后,PET扫描显示患者脑内淀粉样斑块完全清除。然而,在低剂量组中,没有这种显著效果。
adunazumab的临床试验分为安慰剂组/实验组、高剂量/低剂量、有ApoE 4突变/无ApoE 4突变
但是,我们需要注意两点,这就是为什么我们需要对此保持谨慎。
首先,在两个独立的临床试验(代号为EMERGE和ENGAGE)中,只有一个高剂量组显示出统计学差异,而另一个没有。原因目前还不清楚。
第二,两项临床试验招募了早期阿尔茨海默病患者,这意味着现有的药物临床数据对早期患者显示出意义。然而,阿尔茨海默病患者(尤其是中国患者)有一个很大的问题,因为该病缺乏有效的早期检测手段,许多患者是在中晚期确诊的。
因此,如何早期发现阿尔茨海默病是许多实验室研究的重点。我们实验室有一个研究小组,通过在外周血中寻找标志物来做阿尔茨海默病的早期诊断,但目前进展有限。
因此,简而言之,目前尚不清楚大剂量使用adunazumab是否对每个阿尔茨海默病患者都有效,或者是否对晚期阿尔茨海默病患者有效。
所以,我们最后看的是FDA的审核结果,但还是要向蔡威公司、百健公司致敬。无论最终成败,这都是人类在与阿尔茨海默病的斗争中迈出的重要一步。
成功,惠及千万阿尔茨海默病患者;失败,这些实验数据也为后来的研究者扫清了一些障碍。
科研总是由深圳生命网扛在巨人的肩膀上完成的。
说到这个,你可能还是会失望。回到现实,我们还是要面对老年痴呆症患者。在这里,我们将与您分享如何尽快找到并帮助我们生病的家庭成员的两点。
03
如何判断是失忆还是老年痴呆?
很多人会发现家里的长辈似乎记忆力减退,担心自己得了老年痴呆症。
大多数老年痴呆症患者的第一个症状是健忘症。随着病情的发展,会出现情绪问题,进而读写和分析能力开始受损。
阿尔茨海默病的早期发现非常重要,但在正常人的衰老过程中,一些记忆丧失是不可避免的。
很多人把自己或家里老人的正常遗忘误认为是老年痴呆症,造成了一些不必要的烦恼和焦虑。
在这里,我将简单地告诉你几种不同的方法。
阿尔茨海默病患者的正常脑解剖和脑解剖
忘记你生活中的一些细节,但你可以以后再想。
反复问你的家人同样的细节。
答:说话的时候,不能马上想到一个字或者一个人的名字。
演讲进行到一半,我突然不知道下半场该说什么。
我不记得如何使用我刚买的新家电了。
我不能完成基本的日常家务。
如果家庭只有以上A组的情况,一般来说也不用太担心,因为这些都是正常人衰老过程中经常出现的情况;但是,如果经常出现B组,就要警惕它是否是阿尔茨海默病的前兆。
家庭成员如何帮助老年痴呆症患者?
谈完新药,我想借此机会和大家谈谈家庭成员除了药物还能做些什么。
一旦确诊阿尔茨海默病,早期干预和药物治疗非常重要。目前的治疗策略包括控制精神症状和改善认知功能。
对于中重度阿尔茨海默病患者,医生通常使用胆碱酯酶抑制剂和美金刚来控制病情。
对于阿尔茨海默病患者来说,家人提供的帮助同样重要,因为事实上,阿尔茨海默病带来的很多问题都是意外伤害。
随着阿尔茨海默病的发展,患者可能会忘记关煤气,忘记回家的路,忘记如何用手机联系家人。这些事故造成的伤害可能远远超过老年痴呆症本身。
因此,家庭能做的就是尽可能地防止这些事故的发生。
在这里,我想给你一些更容易做到的建议:
防走失:让阿尔茨海默病患者携带基本信息卡(包括姓名、血型、疾病、家庭住址和家庭联系方式等。).
防火:家中安装烟雾和一氧化碳报警器,尽量减少使用明火做饭,改用安全的电磁炉做饭。
事故预防:白天出门记得锁门。如果不允许患者住在一起,可以考虑在家里安装24小时网络摄像头。
抗中毒:锁定所有药物,考虑使用子药盒控制阿尔茨海默病患者每天的药物摄入量。
需要指出的是,任何针对阿尔茨海默病的干预措施,无论是中国的还是外国的,医学的还是非医学的,都只能延缓疾病的发展,而不能逆转疾病。
目前国内的电视、报纸、网络上有很多广告宣称能够“有效治疗”阿尔茨海默病,但实际上没有一个得到循证医学的证明,包括各种声称能够治疗阿尔茨海默病的保健品,各种民间偏方,以及一些披着科学外衣的某些阿尔茨海默病治疗器械等。
如果怀疑家人患有老年痴呆症,最有效的方法就是及时带他们去正规医院咨询神经科医生。
此外,除了药物,家庭陪伴和帮助对阿尔茨海默病患者来说也非常重要。
总有一天,老年痴呆症患者会忘记大多数人和事。就像进入记忆监狱一样,他们将无法照顾自己的生活。穿衣吃饭都会变得有挑战性,他们的智力也会变得像幼儿园的孩子一样。
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